国家医疗保障局：支持医药行业真创新

不久前公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》(以下简称“医保目录”)引发了各界广泛关注，也提出了例如“部分药品缘何没有通过形式审查”“评审通过率是否过低”“部分药品为何在谈判竞价环节无缘医保目录”“创新药想进入医保目录要注意什么”“如何更好平衡鼓励创新与产品降价”等问题。

12月9日，国家医疗保障局“2024年医保药品目录解读活动”举行，国家医疗保障局医药管理司司长黄心宇就社会各界关切进行了解答。

回应社会各界关切问题

一般情况下，国家医保目录调整工作流程包括准备、申报、专家评审、谈判/竞价、公布结果五个环节，即企业提交申报材料后，要经过形式审查、专家评审、谈判/竞价三个核心环节。

国家医疗保障局公布的信息显示，2024年共收到企业申报信息626份，涉及574个通用名。经审核，445个药品通过初步形式审查。根据专家评审结果，共有医保目录外药品249种进入专家评审阶段，最终121种药品通过评审，通过率为48.6%。对此，市场有声音认为，通过率是否过低？

对于128种药品未通过专家评审，国家医保局也进行了解释。

一种情况是，有部分已上市多年的“老药”，通过修改药品说明书，删除一个适应症或修改表述满足5年内适应症发生变化的申报条件通过形式审查，但企业未提供新的临床或循证证据，临床专家普遍认为药品临床价值不确切。

另一种情况是，部分药品在临床上具有一定价值，但它的价格昂贵，有的甚至达到上百万元，超出了基本医保“保基本”的定位。而这可以指向备受关注的“天价抗癌药”CART产品。公开信息显示，目前国内已经获批6款CAR-T产品，其中5款价格在100万元至130万元。尽管CAR-T产品多次“闯关”国家医保目录，但由于远超“保基本”的定位和基金承受能力，始终未能进入下个环节。

此外，还有部分药品是成分配比变化或改剂型，但临床专家认为配比变化或剂型改造必要性不强、药品价值没有显著提升。例如，医保目录内已有某化痰药的口服常释剂型、注射液、口服溶液，可满足不同群体的用药需求，而有些企业申报了颗粒剂，临床价值没有改善，但成本增加，因此并未通过专家评审。

两大类原因致谈判失败

最终，共有117个药品进入了谈判竞价阶段。其中，有89个品种获得谈判或者竞价成功，成功率约为76.1%。

对于无缘进入医保目录的28个品种，黄心宇分析，绝大部分是剂型改造或引进国外上市多年的老药，仅有3个品种为新药。同时，绝大部分在医保目录内都有相同适应症和机制的类似药物。此外，有5个品种的适应症或者机制有一定特色，但医保目录内也有其他可替代治疗方案。

另据了解，谈判失败的品种均为价格原因未能与医保部门达成一致。主要有两大类原因。一是部分企业价格预期过高，明显超出医保支付意愿。而这里面又可细分为两种情况:一种情况是，有效成分为上市多年的“老药”，企业进行剂型改造希望获得不合理高价。另一种情况是，近年上市的新药，企业期待较高。

黄心宇举了个例子，某用于治疗过敏性疾病的药品，国家医保目录内已有口服剂型，日治疗费用不足1元，而改造为注射液后价格超过1000倍，导致谈判失败，“这明显超出了医保支付意愿。”

就第二种情况，黄心宇也举例说明:“某PD-1类药物，价格明显超过目录内同类品种，因此谈判失败。同期谈判的另2个PD-1类药物顺利谈判成功。”

此外，部分进口药品受国际价格影响也导致了谈判失败。对此，一位业内人士向记者透露，一些跨国药企为维护全球产品价格体系，降价意愿有所降低。国家医保局在实际谈判中会考虑国内的经济发展水平、市场规模、医保基金和患者承受能力等因素。

黄心宇也在会上表示，如果企业希望产品能进入国家医保目录，那么在价格上就不要总是抱着“高高在上”的态度。如果能够表现出足够的诚意，在专家评审中会充分予以考虑。

行业加快创新升级

黄心宇表示，“支持真创新，真支持创新”是此次2024年国家医保目录调整释放出的信号。在他看来，国家医保目录调整，主要是挑选出临床价值大、创新程度高的药品，并给予合理价格，这样可以更好地引领医药创新的方向。近几年，国家医保基金已累计投入数千亿元，真金白银地支持医药产业创新。

事实上，医保目录调整，已经对医药行业产生了深远影响，医药企业纷纷寻求主动转型。这从研发投入这一指标上可窥一斑。同花顺iFinD数据显示，2021年至2023年，有可对比数据的482家上市公司研发投入总额从1083.48亿元增至1360.7亿元。

“近几年很多企业，尤其是传统大药企明显表现出色。研发费用率在逐年提升，而销售费用率在逐年下降。目前，创新药的投入产出表现非常好，促使企业更愿意投入研发费用。”工银瑞信基金管理有限公司基金经理赵蓓表示，在创新药大力发展的推动下，部分药企的财务报表发生了很大变化。已有企业的商业化收入可以覆盖当期的研发支出，并已经逐步进入盈利环节。一些仿制药转型创新药的企业，创新药收入已经超过仿制药，未来创新药的比重仍将快速提升。

医保目录调整也对药物开发选择、临床试验设计、价格策略制定产生了影响。比如，企业应更加关注临床价值，优先选择疗效确切、临床急需、“真创新”药物。深圳市融智私募证券投资基金管理有限公司基金经理兼高级研究员包金刚向记者表示，企业在药品开发时，可关注慢性病、肿瘤、抗感染、罕见病等用药人群的需求。

此外，专家建议，在临床药品开发时，一要重视临床试验的设计和执行，确保药品的疗效和安全性得到充分验证。二要注重药品的经济性评估。“因为药物经济性评价已成为医保购买的重要工具，它会系统评估药品在健康产出与成本这两大核心价值维度下的增量差异，识别出最具性价比的药品。”珠海黑崎资本投资管理合伙企业首席战略官陈兴文向记者表示。

在药品定价方面，医保目录的调整越来越注重药品的经济性评价，药品的经济性评价是决定药品能否进入医保目录的关键因素之一。“优化药品价格策略。企业在药品定价时，需要考虑医保谈判的可能性，合理定价以增加药品被纳入医保目录的机会。”陈兴文说。